2022年6月16日，华夏源（上海）生物科技有限公司自主研发的Ⅰ类生物制品，“ELPIS人脐带间充质干细胞注射液”（受理号CXSL2200142），正式获得国家药监局药品审评中心（CDE）的药物临床试验批准通知（通知书编号：2022LP00973）。

新适应症主要用于重度狼疮性肾炎的治疗，这是继2021年华夏源“ELPIS人脐带间充质干细胞注射液”首个适应症（中重度斑块型银屑病）获批后斩获的又一新适应症，这代表着国内首款用于狼疮性肾炎治疗的干细胞新药即将走向临床，不仅将为国内严重狼疮性肾炎带来新的治疗选择，也奠定了华夏源在自免病领域的重要地位。

△ 国家药监局官网：华夏源“ELPIS人脐带间充质干细胞注射”获临床试验默示许可

△ 国家药监局药物临床试验批准通知书

系统性红斑狼疮（SLE）是我国最常见的系统性自身免疫性疾病，以全身多系统多脏器受累、反复的复发与缓解、体内存在大量自身抗体为主要临床特点，如不及时治疗，会造成受累脏器的不可逆损害，乃至死亡。

肾脏是SLE最常累及的器官，40%~60%的SLE患者起病初即有狼疮肾炎（LN）。LN主要由循环或原位免疫复合物沉积引起肾脏损伤所致，少部分SLE通过非免疫复合物途径（如狼疮间质性肾炎），或肾血管病变损伤肾脏。

当前研究普遍认为，免疫学机制在其发病和进展中具有重要意义，细胞凋亡清除障碍、异常淋巴细胞增殖、病毒感染诱导IFN-a释放等，均会激活体内免疫反应，抗原和抗体形成免疫复合物沉积在肾脏促进局部炎症反应、引起肾脏纤维化。

虽然我国LN患者的十年肾脏存活率近90%，但感染和肾炎是前十年内致死的主要原因。临床目前尚无根治狼疮肾炎的特效药，治疗上以缓解症状和功能维持，延缓内脏组织损害为主。患者在接受现有治疗方案后虽然有明显改善，但狼疮肾炎极易复发、且有逐渐加重趋势。常用药物包括抗疟药羟氯喹、糖皮质激素、免疫抑制剂、靶向生物制剂等。

干细胞疗法是通过干细胞移植来替代、修复患者损失的细胞，或发挥免疫调节、血管再生等功能，以达到治疗疾病的目的。这一“再生医学技术”被誉为继药物治疗和手术治疗之后的第三次医学革命，是近年来国际医学前沿重点发展领域。

华夏源ELPIS人脐带间充质干细胞注射液是国内首个获批新药临床试验的用于狼疮性肾炎治疗的干细胞新药。基于间充质干细胞免疫原性低，可抑制树突细胞、诱导Treg细胞的增殖，减少刺激B细胞活化，从而抑制异常的免疫应答等机理，ELPIS注射液有望为狼疮性肾炎患者提供更安全、有效、降低复发率的全新治疗方案。

间充质干细胞（MSC）对多种活性淋巴细胞（包括T、B、NK和DC细胞）有免疫调节作用，并通过分泌细胞因子促进组织再生，抑制TGF-β/Smad信号通路，从而抑制组织纤维化。MSC还具有良好的归巢效应、多向分化潜能和旁分泌效应，可以使其更多的富集在病灶处形成新生细胞的同时，调节病灶处的炎症反应。基于上述机理，ELPIS注射液有望用于多种自身免疫性疾病的治疗。

此外，华夏源将进一步推动ELPIS注射液用于更多适应症的治疗，包括非特异性炎症治疗、组织再生、自身免疫病等方向，去满足更多“尚未满足的临床需求”。同时，相比于传统自体干细胞治疗，同种异体间充质干细胞移植的安全性高、易于取材、便于规模化生产，属于“off-the-shelf”现货型产品，能够适应更广泛的临床需求与商业化场景。

华夏源新适应症的获批是ELPIS干细胞新药的又一重大里程碑，随着适应症范围的打开，华夏源将继续努力提高药物的可及性，凭借丰富的报药经验，从患者需求出发，持续推出新药研发，加快更多自免病的新药申报，让更多患者拥有更好的用药选择，扩大临床综合获益。